کیست های ناشی از بیماری نادر ژنتیکی ریه تا حد زیادی کاهش یافت - شیوا مارکت

به گزارش گروه دانشگاه خبرنگاران، محققان با استفاده از نانوذرات مبتنی بر لیپید در مدل موش توانسته اند کیست های ناشی از یک بیماری نادر ژنتیکی ریه را تا حد زیادی کاهش دهند.

این روش درمانی به نانوذرات لیپیدی (LNPs) متکی است که به خوبی تنظیم شده اند تا به بافت ها، اندام ها و حتی انواع سلول های خاص در بدن بچسبند. محققان نانوذرات لیپیدی ساخته اند که دستورالعمل های ژنتیکی را مستقیم به ریه ها منتقل می نماید.

حتی اگر تا به امروز نام نانوذرات لیپیدی را نشنیده باشید، ممکن است آن ها را به وسیله واکسن های ضدکرونا تجربه نموده باشید چرا که دو واکسن پرفروش ضدکرونا در دنیا که مبتنی بر mRNA است از فناوری نانوذرات لیپیدی بهره می برد.

محققان از فناوری نانوذرات لیپیدی موجود استفاده نموده و آن را مهندسی نموده اند تا قابل هدف قرار دادن بافت ها و اندام های خاص، در طیف وسیع تری از بیماری ها باشد، با این کار اثرات سمی دارو بر سایر قسمت های سالم بدن به حداقل می رسد.

این تیم تحقیقاتی به سرپرستی کیابینگ ژو، استاد مهندسی زیست پزشکی در دانشگاه تافتس، نانوذرات لیپیدی را با mRNA بسته بندی کردند، اما این بار آن را برای ژن Tsc 2، که جهش یافته است، کدگذاری کردند. این ژن در افراد مبتلا به یک بیماری نادر به نام لنفانژیولیومیوماتوز (LAM) جهش یافته است.

Tsc 2 جهش یافته باعث می گردد بافت ماهیچه صاف خارج از کنترل رشد کند و کیست هایی را ایجاد کند که در عکس برداری با اشعه ایکس یا سی تی اسکن مانند شکاف ها یا سوراخ های بزرگ در ریه ها به نظر می رسند. در مدل LAM موش، تحویل ژن Tsc 2 طبیعی به طور مستقیم به ریه ها منجر به کاهش قابل توجه کیست شد.

ژو، که با همکاران دانشکده پزشکی هاروارد و دانشگاه ماساچوست، بوستون کار می کرد، می گوید: اثر این فناوری بسیار چشمگیر بود. نانوذرات لیپیدی مملو از mRNA می توانند مداخله امیدوارکننده ای برای این بیماری وحشتناک باشند و ما امیدواریم که بتوانیم آن را در آزمایشات بالینی بیشتر انجام دهیم.

این تحقیق در پی کار های قبلی است، که در آن ژو و تیمش نانوذرات لیپیدی را ایجاد کردند تا بسته های ویرایش ژن را به سلول های سیستم ایمنی، کبد یا حتی در سراسر سد خونی مغز به منطقه ها خاصی از مغز حمل کند.

مطالعه حاضر شامل ویرایش ژن نمی گردد، که ژن بد را جدا می نماید و یک ژن خوب را جایگزین آن می نماید. در این مورد، بیشتر شبیه بازنویسی ژن بدی است که هنوز وجود دارد با یک کد موقت (mRNA) که با گذشت زمان محو می گردد و احتیاج به دوز های تکراری دارد.