جایگزینی ژن جهش یافته در یک بیماری ایمنی مخرب

به گزارش شیوا مارکت، به گزارش خبرنگاران به نقل از پایگاه اطلاع رسانی سلول های بنیادی، به طور نادر بعضی از پسران با موتاسیونی متولد می شوند که مانع از فراوری سلول های ایمنی برای آنها می گردد. این بیماری که یک نقص ایمنی ترکیبی شدید وابسته به X یا SCID-X1 است که اغلب تحت عنوان بیماری کودک حبابی شناخته می گردد و تنها روی مردان تأثیر می گذارد و در صورتی که در سال اول زندگی بیمار درمان نگردد، کشنده خواهد بود.

SCID-X1 از هر 50 هزار تولد پسر، یک نفر را تحت تأثیر قرار می دهد و اغلب افراد از یک موتاسیون ناتوان نماینده در ژن IL2R gamma رنج می برند.

با غیر فعال شدن این ژن، سیستم ایمنی هرگز تکوین نمی یابد. درمان استاندارد برای بیماران مبتلا به SCID-X1 شامل پیوند مغز استخوان است که سلول های بنیادی را برای کودک فراهم می نماید که موجب افزایش سلول های ایمنی و تقویت سیستم ایمنی آنان می شوند.

اما تضمینی برای موفقیت این رویکرد نیست. همان طور که گفته شده محققان استفورد به سرپرسی دکتر پورتئوس توانسته اند از قابلیت تکنولوژی CRISPR/Cas9 برای تغییر کلاسی از سلول های بنیادی و تبدیل آنها به سلول های خونی و ایمنی استفاده نمایند. این رویکرد موجب عملکرد مجدد ژن می گردد.

مدل موشی که این سلول های ویرایش شده را دریافت نموده است توانسته است سلول های ایمنی جدیدی را فراوری کند و هیچ گونه عارضه جانبی قابل تشخیصی را نشان نداده است. نتایج این کار امیدوار نماینده بوده و محققین بر این باورند که این درمان می تواند به طور بالقوه ای در انسان نیز موفقیت آمیز باشد.